“L’AIFA ha posto oggi rimedio, pur con un certo ritardo, a una complicazione burocratica in grado di creare incertezze sulla disponibilità della terapia genica Zolgensma e tragiche disparità tra bimbi italiani ed europei. Si deve alle famiglie di Melissa prima e poi di Federico, Paolo e Marco, un’attività di sensibilizzazione che ci ha esposto con crudezza il problema delle malattie rare e della diagnosi precoce”. 
Lo dichiara il presidente della Commissione regionale bilancio e programmazione Fabiano Amati. 
“Nella lotta alla SMA è la parola ‘precoce’ che in Italia pare mancare. Poco precoci nel diagnosticarla, nonostante da fine 2018 il test neonatale sia diventato un livello essenziale di assistenza, e poco precoci nel regolamentare l’accesso alle terapie più innovative, nonostante in altri Paesi europei è previsto da un pezzo l’uso della terapia genica sino al peso corporeo di 21 kg. 
Ed è proprio per la mancanza di precocità che ci siamo ritrovati di fronte a famiglie giustamente disperate e poco inclini a credere nello Stato, promuovendo soluzioni alternative che al loro posto tutti avremmo proposto, con tutti gli errori di valutazione che questo può determinare. 
I medici contratti dalle regole di utilizzo delle terapie, i burocrati intimiditi dal carico di responsabilità della decisione, l’opinione pubblica allertata dalla solidarietà e le famiglie lasciate al loro dramma o alla polemica con chi stando dalla loro parte osa nel dire la verità. 
Ho visto tutte queste cose in questi mesi e grazie a Melissa e a Federico, Paolo e Marco ho deciso che il campo delle malattie rare non va lasciato senza presidio, con più leggi e atti amministrativi e meno conferenze e convegni. 
Questa vicenda ci ha fatto crescere e dobbiamo essere grati ai quattro bimbi pugliesi e alle loro famiglie. 
La decisione dell’AIFA apre ora nuovi scenari clinici, offrendo ai medici la possibilità di prescrivere il farmaco Zolgensma con costi a totale carico del servizio sanitario e senza alcun dubbio d’interpretazione. 
Colgo l’occasione di un clima prevedibilmente più sereno, per ribadire che al cospetto di queste malattie i principali problemi sono la diagnosi precoce e la responsabilità di prescrivere una cura; il costo delle cure e dei farmaci, invece, è solo una conseguenza da gestire secondo buon senso, che nel sistema sanitario universalistico italiano è materia che non manca e dice che nessun bambino può essere lasciato indietro per la mancanza di risorse”.

 Bari, 10/03/2021

di Redazione